研究概要

希少疾患の治療薬は海外で承認されても、日本では使えるようになるまでに時間がかかる場合があります。本研究では、2005～2021年に米国で承認された希少疾病用医薬品を対象に、日本の承認状況と開発企業の連携のあり方を分析しました。日本で未承認の薬が増え、いったん縮小した承認の遅れが2017年以降に再び拡大する傾向が認められました。背景には、欧米の中小企業による開発の増加や、日本企業が開発後期の候補を導入する傾向がありました。著者らは、より早い段階から国際的な共同開発を進める必要性を論じています。承認・企業情報を用いた分析であり、特定の連携策による改善効果を実験的に確かめたものではありません。