研究概要

海外で使える希少疾患の治療薬が日本では使えない、あるいは承認まで時間がかかることが課題となっています。本稿では、2005～2021年に米国で承認された希少疾病用医薬品を対象に、日本での承認状況と企業の研究開発戦略を分析しました。米国での承認が増える一方、日本では未承認薬が増え、承認の遅れも再び拡大する傾向がみられました。その背景として、欧米の中小企業による開発の増加と、日本企業が後期段階の候補を国内向けに導入する開発形態との関係を論じています。承認制度だけでなく、開発の早期から国際的な企業連携を組み立てる重要性を示しています。過去の承認・開発動向に基づく分析であり、個々の対策の効果には継続的な評価が必要です。